Генная терапия вылечила мышей от "глухоты Бетховена"

Опубликованно 04.07.2019 00:26

МОСКВА, 3 июл – РИА новости. Точки геномного редактора CRISPR/Cas9 помог молекулярными биологами из Гарварда создать генную терапию для лечения глухоты, от которой страдал Людвиг ван Бетховен, и может проверить его мышкой. Результаты их опыта были представлены в журнале Nature Medicine.

"Наши эксперименты открывают путь для создания "точки" формы терапии, она скажет вам целый ряд генетических заболеваний, вызванное мутацией в одной копии генов. Начинается век действительно точной медицины", — сказал Джеффри Холт (Jeffrey Holt), профессор Гарвардского университета.

Один из основоположников современной классической музыки, Людвиг ван Бетховен, был одним из немногих композиторов, которые продолжали свою музыкальную карьеру, несмотря на потерю слуха в молодости. Австрийский гений начал терять слух в 26 лет, когда он постоянно начал чувствовать, высокочастотный звон в ушах, и почти полностью потерял ему 30 лет жизни.

Ученые: глухота Бетховена могла быть вызвана дефектом в генахВеликий австрийский композитор Людвиг ван Бетховен мог полностью лишиться слуха к 31 году жизни не благодаря болезни или привычке обливать водой холодной, и из-за дефекта в гене Nox3, который помогает "улитке" уха переносить высокочастотные шумы.

Четыре года назад в Калифорнии предположили, что великий композитор потерял способность чувствовать внешний мир из-за мутации в гене Nox3, который помогает "улитке" уха переносить высокочастотные шумы. Его повреждение приводит к тому, что волосковые клетки, рецепторы этого органа, они начинают массово гибнуть в тот момент, если их обладатель чувствует, громкие и высокие звуки.

Эксперименты на мышах показали, что грызуны, как и австрийские мастера, прежде чем они потеряли способность слышать звуки высокой частоты, а затем они потеряли, и только что слышал. Многие другие известные музыканты, как полагают генетики, также терпели последствия появления мутаций в Nox3 и другие гены, которые отвечают за работу клеток волос.

Холт и его коллеги сделали первый шаг, чтобы сохранить слух современных носителей синдрома "Бетховен", экспериментируя с недавно созданных версий популярной геномного редактора CRISPR/Cas9, с особой точностью работы.

Она, как объясняют ученые, включает в себя две системы контроля "качества" изменения, один из которых интегрирован в РИБОНУКЛЕИНОВ-основанные модели мутантов версия генов, а второй в той же протеина, что устраняет отмеченные них последовательность нуклеотидов.

18 февраля, 19:05Первый раз, когда ученые сделали стволовые клетки "невидимым" для иммунитета

С помощью этой версии CRISPR/Cas9, ученым вылечить мышей-"бетховен", который был поврежден еще один ген слуха, TMC1. Этот участок ДНК отвечает за образование белковых молекул, которые являются волосковые клетки используют для того, чтобы превратить звуковые колебания в ясном для мозга "язык" электрических импульсов. Повреждение одной из его копий, как и в случае с Nox3, приводит к постепенной потере слуха.

В случае, если с мышей, несущих мутации в TMC1, совершенно лишенных слуха и перестают реагировать на звуки примерно на шестом месяце жизни. Терапия джина, что ученые вводили котят в первые дни их жизни, защитить их от их же участь.

Как показали измерения остроте их слуха, все мыши могут слышать звуки с объемом в 45 децибел, и лица были не менее в этом смысле здоровый грызунов, признавая также очень звуки, объем которых не превышает 25-30 децибел.

Отдавая голос на четвереньках, "бетховен", ученые проверили, что происходит с их родственниками здоровых, если вы вводите их дозы терапии гена. Как показали последующие наблюдения, CRISPR/Cas9 не помешало им слух, повредив "нормальные" копии TMC1, или имеет какой-то другой опасной мутации в их геноме.

Точно так же, как отмечают ученые, можно бороться с ухудшением Nox3 и 15 других "точек" мутаций в генах, экзамен человека слуха. Таким же образом можно лечить и другие генетические заболевания, который дает надежду миллионам людей, заключают ученые.

18 сентября 2018 года, 11:05Генная терапия впервые вылечила крыс от пристрастия к кокаину

Категория: Здоровье